الهيموفيليا ب: حقنة واحدة يمكنها علاج المرض مدى الحياة

تفتح دراسة جديدة للفأر الباب أمام العلاج للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب. من شأن حقنة واحدة أن تنتج عامل التخثر المفقود مدى الحياة.

تؤثر الهيموفيليا على حوالي 6000 شخص في فرنسا و 700000 مريض في جميع أنحاء العالم ، وهي حالة شاذة نادرة تمنع الدم من التخثر ، مما يؤدي إلى خطر حدوث نزيف. هذا المرض الوراثي ، الذي يحمله كروموسوم جنسي ويصيب معظمه من الرجال ، يمكن أن يكون مؤلمًا بشكل خاص ويسبب تعطيلًا للعقابيل أو الوفاة إذا لم يتم علاج النزيف في الوقت المناسب.

الناجم عن الهيموفيليا هو نقص أو عدم وجود البروتينات الموجودة عادة في بلازمانا والتي تسمح بتخثر الدم. يطلق عليهم عوامل التخثر. هذه هي العامل الثامن للهيموفيليا A والعامل التاسع للهيموفيليا B (FIX).

في الوقت الحالي ، يعالج الأشخاص المصابون بالهيموفيليا عن طريق الحقن ، وعادة ما يكون ذلك أسبوعيًا ، ويحتوي على خلايا من الخلايا الحيوانية لتجديد عوامل التخثر. عزيزي وتستغرق وقتا طويلا ، يمكن أن تصبح هذه الحقن أقل وأقل فعالية مع مرور الوقت.

ولكن هذا يمكن أن يتغير قريبا. أظهر باحثون تابعون لمعهد سالك للدراسات البيولوجية في كاليفورنيا في الفئران أنه يمكن علاج الهيموفيليا ب مدى الحياة من خلال حقنة واحدة. يحتوي هذا على خلايا كبد خالية من الأمراض وقادرة على إنتاج عامل التخثر المفقود. نشرت 1شارع قد في المجلة تقارير الخلية، هذه الأعمال يمكن أن تغير حياة الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ، ولكن أيضًا تمهد الطريق لعلاجات مماثلة للأمراض الوراثية ذات الصلة.

إعادة برمجة الخلايا لإنتاج العامل التاسع

يعمل العلماء على زرع خلايا الكبد الصحية القادرة على إنتاج الإصلاح في مرضى الهيموفيليا ب. وقد جمعوا عينات دم من مريضين بشريين مصابين بالهيموفيليا الحادة ب ، غير قادرين على إنتاج عامل التخثر التاسع. ثم قاموا ، في المختبر ، بإعادة برمجة الخلايا إلى خلايا جذعية محفزة متعددة القدرات (iPSCs) ، والتي لديها القدرة على التحول إلى العديد من أنواع الخلايا الأخرى ، بما في ذلك أنواع الكبد.

باستخدام CRISPR / Cas9 ، وهي أداة قادرة على تعديل الجينات ، قاموا بعد ذلك بإصلاح الطفرات في جين FIX لكل مريض. أخيرًا ، تسببت هذه الخلايا التي تم إصلاحها في التطور إلى خلايا سليفة للكبد تسمى خلايا خلايا الكبد (HLCs) وزرعها في الفئران المصابة بالهيموفيليا ب.

ووجد الباحثون أن هذه الخلايا الكبدية الجديدة لم تنتج فقط FIX ، ولكنها أنتجت ما يكفي من البروتين للسماح للفئران بتكوين جلطات دموية طبيعية ، واستمرت الخلايا في البقاء - وإنتاج FIX - من أجل سنة واحدة على الأقل بعد الزرع.

في الأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ، فإن استخدام خلاياهم الخاصة لتوليد خلايا الكبد ، ثم زرعها في أجسامهم ، يمكن أن يساعد في تجنب المضاعفات المناعية التي تصاحب غالبًا علاجات الخلايا.

ومع ذلك ، يقول الدكتور سوفاسيني راماسوامي ، المؤلف الرئيسي للدراسة ، هناك حاجة إلى مزيد من البحث قبل إجراء التجارب السريرية على المرضى من البشر. وتضيف أن العمل الذي بدأ بالفعل يوضح قيمة الجمع بين إعادة برمجة الخلايا الجذعية وتعديل الجينات في علاج الأمراض الوراثية.

فيديو: المكياج الدائم الرموش الحريريه (شهر فبراير 2020).